众所周知，数字卫生技术有可能生成和记录大量数据，并有可能大大BOB安全版下载提高卫生保健系统的效率和有效性。然而，如何收集这些数据，以及如何使用这些数据来支持产品的监管申报，仍在不断发展。在过去，公众和监管机构一直对数据的质量和安全性持怀疑态度。为数据的收集和使用制定框架的指南和程序RWE要么在欧盟不到位，要么没有被参与产品开发的所有参与者完全理解。理解这些规则对于确保RWE收集到的任何产品的价值，以及最终依赖这些规则的任何产品的成功都非常重要。
监管问题
监管和临床决策继续侧重于使用随机对照试验(RCT)来证明产品或设备的安全性和有效性，并避免在数据中引入偏差。相比之下，根据定义，RWE是在没有这些控制的情况下收集的，RWE经常生成rct没有收集到的数据，并回答可能没有被研究过的研究问题。因此，莱茵集团越来越被视为一家补充随机对照试验数据。
然而，许多监管机构仍然对使用RWE持谨慎态度，主要是因为数据包含来自各种来源的大型数据集，质量不确定，这导致了与完整性、准确性和一致性相关的问题。因此，RWE如何以及何时被接受还存在不确定性。
目前，欧盟还没有在监管或临床决策中收集或使用RWE的既定法律框架，可用的指导也有限。然而，医药产品立法的宽泛措辞并没有阻止欧洲药品管理局(EMA)从应用中接受非受控试验的数据。关于新产品，RWE的使用仅限于有限数量的孤儿产品，在这些产品中rct更难进行，尽管它更多地用于适应症或权利要求的扩展，而不是新产品。除此之外，RWE的使用在很大程度上仅限于上市后随访，以探索上市前证据不足的领域，或支持定价和报销批准。就医疗器械而言，获得CE标志所需的临床评估是指在临床调查中收集的数据，但也包括对相关上市后数据的考虑，公告机构通常接受RWE来支持此类申请和对所作声明的更新，尽管给予此类数据的权重通常低于通过临床调查产生的数据。
展望未来，EMA已经承认:“很明显，数据格局正在演变，监管体系也需要演变。“监管部门正在继续了解莱茵集团的优势和局限性，目前有许多工作组和战略正在寻求制定未来的框架。EMA的“DARWIN”计划还寻求建立用于药品监管的观察数据来源目录。然而，到目前为止，还没有具体的指导方针RWE应该如何回收，或者何时莱茵集团将被当局接受。
根据我们的经验，使用RWE来支持监管决策和产品授权的关键是可重复性，即能够使用RWE来证明在小数据集中所看到的可以外推到更广泛的人群。这样做的效果如何，莱茵集团是否会被接受，将取决于最初收集数据的方式和原因，以及该公司将如何使用这些数据。重要的是要向监管当局证明，已经实施了强有力的控制，有明确的设计和分析方法，并保持了数据的准确性和完整性。EMA和英国MHRA也正在进行一些关于在注册表中收集RWE或作为临床试验的一部分生成RWE的咨询。这些磋商的结果将为寻求在其他情况下收集RWE的公司提供最佳实践。
数据保护
除非数据是不可逆匿名或聚合的，否则RWE包含患者的个人健康数据。这属“特殊”类别的个人资料，其收集及使用须受《一般保障资料规例》(GDPR)．这可能会给收集RWE的公司带来困难，因为如果不遵守这些规则，RWE可能无法使用，而且还有可能被处以罚款。
作为一般原则，只会收集与研究目的相称的必要、充分的个人资料。个人数据的保留时间不应超过这些目的所需的时间，并且必须始终遵守GDPR关于安全、保密和患者权利的规则。
需要确定收集和使用患者个人健康数据的适当法律基础。虽然患者的同意可以是一种选择，但应注意确保GDPR关于自由、具体、明确、明确和知情性质的所有要求得到遵守。一些欧洲数据保护当局对患者同意为研究目的处理个人健康数据的有效性表示怀疑。
此外，必须让患者了解为何、如何、何地、何时以及由谁使用他们的个人健康数据。这些信息还必须包括数据保留期、处理的法律依据以及GDPR赋予患者的权利。
一旦收集到RWE中包含的患者个人健康数据，必须使用假名，以保护患者。虽然不可逆匿名化将使数据变得“非个人”，并且GDPR要求将不再适用，但不可逆匿名化的RWE在研究目的或支持产品审批方面可能不那么有用或可用。
英国/欧洲经济区以外的个人数据转移也受到严格的GDPR规则的约束，尽管这通常是公司和产品开发方式的现实。后,Schrems二世随着欧洲法院(European Court)的裁决以及公司此前使用的“隐私盾”(Privacy Shield)失效，将个人数据转移到那些被认为没有提供足够个人数据保护的国家(包括美国)，当局正不断加大审查力度。因此，如果要在这些国家使用RWE，必须建立有效的转让机制，例如标准合同条款。
文章由Jackie Mulryne和Alexander Roussanov撰写，Arnold & Porter
关于作者
Jackie Mulryne是生命科学实践组的成员，为制药、医疗器械、化妆品和食品行业的客户提供监管、政策和合规建议。她就产品生命周期中出现的复杂的英国和欧盟监管问题提供咨询，包括最大限度地提高监管保护和与知识产权的重叠、边界分类、临床研究、授权、广告和促销以及市场准入策略。
Alexander Roussanov是欧洲药品管理局(EMA)法律部的前高级法律顾问，专注于与医药产品和医疗器械生命周期相关的广泛问题。
